临床医学学术动态：我国转基因动物乳腺反应器研究获突破

会计考友

据科技日报报道，我国著名医学遗传学专家曾溢滔院士，去年11月11日在上海市第九期院士讲坛上透露，我国科学家在转基因动物乳腺生物反应器的研究方面已取得突破性进展，不仅顺利获得转基因鼠、鱼、猪、鸡等具有快速生长能力或抗病能力的动物种系，而且还成功研制出乳汁中具有能够治疗血友病凝血因子IX的转基因羊，以及含有人血清蛋白基因的转基因试管牛。曾溢滔介绍说：“若一切进展顺利，在未来的5―10年内，转基因新药在我国就能进入临床试验阶段，开始引领新一代医药产业。”
　　据曾溢滔介绍，转基因动物是利用细胞分裂，染色体倍增的原理，通过实验的方法，将人或哺乳动物的某种功能基因导入哺乳动物的受精卵（或早期胚胎细胞）里，使导入的基因能够与受精卵的染色体DNA整合在一起。随着细胞分裂染色体倍增，使动物体内的每一个细胞都带有导入的基因，并能够将其稳定地遗传到下一代的同类动物。其不仅彻底将基因的培育工作从实验室转移到动物体内，还能通过动物自身的繁衍生殖，“一劳永逸”且源源不断地生产基因产物，从而为新的基因工程获得成本低、活性高的基因药物研发开辟了一条新思路。
　　如何让导入的功能基因在动物体内得到最好的控制和表达？经过长期试验，科学家们发现，若要通过转基因动物来生产生物医药，乳腺是最理想的表达场所，因为乳腺属于外分泌器官，乳汁不进入体内循环，不会影响动物自身的新陈代谢；而从转基因动物的乳汁中获取的目的基因产物，又具有产量高、易提纯，表达的蛋白经过充分的修饰后，有相当稳定的生物活性等特点。“动物的乳腺成了一个生产车间”，曾溢滔表示，利用转基因动物，只需饲养大量的转基因牛、转基因羊等家畜，就可源源不断地从动物的乳汁中获取人类所需要的药物蛋白质。甚至随着科学的进步，人类只需直接饮用转基因动物生产的乳汁，就可达到治疗、保健的效果，其所拥有的周期短、产量高、能传代等优点，绝对是传统生物医药产业所不可比拟的。
　　“生产1克药物蛋白，用传统工艺的生产成本大约要4万元，而利用转基因动物却只需4元。”曾溢滔介绍，应用转基因动物乳腺生物反应器技术来制造药物无疑是一种可以获得巨额经济利润的新型产业。在去年6月2日全世界首个治疗血管内血凝疾病的转基因药物在芬兰正式上市销售后，就有专家预测，10年后全球转基因药物的销售额将超过2500亿美元；到2020年，全世界90%以上的药物都将通过转基因动物生产。而我国科学家也将继续攻克技术难题，争取在未来的生物医药产业革命中占有一席之地。